Σε συνεργασια με Novartis Gene Therapies, Inc.
Κοιτάζοντας πίσω, υπήρχαν μικρά σημάδια. Δεν μπορείτε να πιέσετε επάνω στη θέση ανίχνευσης. Μια απροθυμία να σηκώσει βάρος στα πόδια της όταν κρατιέται σε όρθια στάση. Μειωμένη όρεξη. Κατά ειρωνικό τρόπο, όμως, η μεγαλύτερη πληροφορία ότι κάτι δεν πήγαινε καλά με την οκτώ μηνών Κουίν δεν ήταν μία από τις αυτά τα τυπικά ορόσημα που παρατηρούνται μεταξύ του ελέγχου των έξι και εννέα μηνών ή περιγράφονται σε οποιοδήποτε βιβλίο γονέων. «Έκανε αυτόν τον μικρό χορό, όταν ήταν ξαπλωμένη, που δεν είχα ξαναδεί», θυμάται ο πατέρας της, Τζο Γουάιζμαν. «Ήταν αυτό το είδος δισκέτας. Κανένα από τα τρία μεγαλύτερα αδέρφια της δεν είχε συμπεριφερθεί έτσι».
Ως επί το πλείστον, όμως, ο Joe και η σύζυγός του Annie δεν σκέφτηκαν πολύ τη βραδύτητα του βρέφους τους να πετύχει ορισμένα αναπτυξιακά ορόσημα κατά το πρώτο εξάμηνο της ζωής της. Ο Κουίν μπορούσε να κυλήσει. μπορούσε να καθίσει. Το υπόλοιπο? "Απλώς καταλάβαμε ότι έπαιρνε το χρόνο της - ήταν το μικρότερο παιδί", λέει η Annie. Με τη διαβεβαίωση του παιδιάτρου τους, αρνήθηκαν να κρίνουν πολύ αυστηρά το νεότερο μέλος της οικογένειάς τους ενάντια στους δείκτες των σχολικών βιβλίων για την ανάπτυξη των κινητικών δεξιοτήτων, παρόλο που τα βίντεο μωρών των τριών μεγαλύτερων παιδιών του ζευγαριού υποδηλώνουν ότι η ανάπτυξη του Κουίν ήταν σημαντικά βραδύτερη.
Το 2019, ο Τζο και η Άννι πήραν την Κουίν και τα αδέρφια της για να επισκεφτούν την οικογένειά τους στη Γιούτα. «Ο διπλανός γείτονας της μαμάς μου είναι γιατρός», λέει η Άννι. «Όταν πήρε την Κουίν, γύρισε προς το μέρος μου και μου είπε: «Πρέπει να σταματήσετε να την κρατάτε τόσο πολύ—αυτό το μωρό δεν είναι τίποτα άλλο παρά χνούδι». Αλλά για την Annie και τον Joe, αυτά τα λόγια χτύπησαν το νεύρο, το αποκορύφωμα των φόβων που και οι δύο δίσταζαν να εκφράσουν λεκτικά. Κάτι δεν πήγαινε καλά με το κοριτσάκι τους. Αλλά τί?
Αποκάλυψη της Αλήθειας
Στο τσεκαπ εννέα μηνών της Κουίν, η Άννι πίεσε τον παιδίατρό της για το τι μπορεί να φταίει. «Του είπα ότι δεν σέρνεται, δεν έχει βάρος στα πόδια της, δεν θα σταθεί», λέει η Annie. Πήραν στην Quinn ένα bouncer, όπως πρότεινε ο γιατρός, και προσπάθησαν να την κάνουν να χρησιμοποιήσει τα πόδια της.
Άρχισε να επικρατεί πανικός — πρώτα αυτό το αίσθημα χαμηλού βαθμού ότι κάτι δεν ήταν καλά, μετά ένα κλιμακούμενο αίσθημα φόβου των γονιών ότι αν δεν βοηθούσαν την κόρη τους, κάτι τρομερό θα συνέβαινε. «Οι τροχοί μου άρχισαν να γυρίζουν», λέει η Άννι. «Η διαίσθηση της μαμάς μου ήταν απλώς… εντάξει, κάτι συμβαίνει.”
Αφού άκουσαν τη συμβουλή ενός από τους δασκάλους των άλλων παιδιών τους, η Άννι και ο Τζο κανόνισαν να έρθει για επίσκεψη ένας φυσιοθεραπευτής και ειδικός στην ανάπτυξη παιδιών. Μετά από μια ωριαία αξιολόγηση, είχαν να πουν ένα πράγμα: Ο Κουίν έπρεπε να δει αμέσως έναν νευρολόγο. «Τα πάντα σχετικά με τον τρόπο που κινούνταν και το σώμα της, ήταν ακριβώς όπως, κόκκινη σημαία, κόκκινη σημαία, κόκκινη σημαία», λέει η Annie.
Υπήρχε κάτι άλλο που είπαν που τράβηξε την προσοχή του Τζο. «Μας έλεγαν συνέχεια, «Έχει πολλή υποτονία», θυμάται. «Δεν είχα ιδέα τι σήμαινε αυτό, οπότε μόλις έφυγαν, μετατράπηκα σε μάγο έρευνας και άρχισα να ψάχνω στο Google ό, τι μπορούσα να βρω».
Αποδείχθηκε ότι η υποτονία, ο κλινικός όρος για τον χαμηλό μυϊκό τόνο, σχετιζόταν με διάφορες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας ή SMA. «Αναγνώρισα το όνομα επειδή ο γιος του φίλου μου έχει SMA Type 1», λέει ο Joe. Αλλά αυτό το παιδί, χρόνια νωρίτερα, είχε σχεδόν πεθάνει ως βρέφος και τώρα βρισκόταν σε σωλήνες ταΐσματος. Ήταν δύσκολο να συμφιλιωθεί η εικόνα του με το αφρώδη μωρό τους.
Στη συνεχιζόμενη έρευνά του, ο Joe βρήκε βίντεο με μωρά με SMA Type 2. «Ένιωθα σαν να παρακολουθούσα κυριολεκτικά βίντεο της κόρης μου». Ο τρόπος που τοποθετήθηκαν τα μωρά, το με τον τρόπο που κινούνταν, αλλά ειδικά «αυτό το περίεργο μικρό σούπερ που κάνουν με το σώμα τους - αυτό το είδος χορού», λέει. «Είναι σαν να έχουν ζελέ στη μέση». Πέρα από κάθε αμφιβολία, ο Joe πίστευε ότι η κόρη του είχε SMA Type 2. Και τώρα τι?
Κατανόηση SMA
Το SMA είναι μια σπάνια, καταστροφική ασθένεια που επηρεάζει περίπου ένα στα 10.000 μωρά που γεννιούνται και είναι η κύρια γενετική αιτία βρεφικού θανάτου. Τα περισσότερα μωρά με SMA γεννιούνται με ένα γονίδιο του κινητικού νευρώνα 1 επιβίωσης που λείπει ή δεν λειτουργεί (SMN1), η οποία είναι υπεύθυνη για την ανάπτυξη κινητικών νευρώνων στο σώμα που ελέγχουν σχεδόν όλες τις σωματικές κινήσεις. Τα μωρά με SMA βιώνουν την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων, επηρεάζοντας τις μυϊκές λειτουργίες όπως η αναπνοή, η κατάποση και η βασική κίνηση.
«Το SMA εξελίσσεται γρήγορα και μόλις ένας ασθενής χάσει τους κινητικούς νευρώνες –τα κύτταρα που κάνουν το σώμα μας να κινείται– δεν μπορεί να τους πάρει πίσω», δήλωσε η Δρ Meredith Schultz, η εκτελεστική ιατρική διευθύντρια και επικεφαλής της μεταφραστικής ιατρικής της Novartis Gene Θεραπείες.
Υπάρχουν τέσσερις κύριοι τύποι SMA, καθένας από τους οποίους βασίζεται στην ηλικία που ξεκινούν τα συμπτώματα και στο υψηλότερο φυσικό ορόσημο που έχει επιτευχθεί.
Τα μωρά με SMA Τύπου 1, έναν από τους πιο σοβαρούς τύπους, έχουν συνήθως μόνο ένα ή δύο αντίγραφα SMN2. Παρόλο SMN2 Οι αριθμοί αντιγράφων συσχετίζονται με τον τύπο SMA, η ταξινόμηση των τύπων SMA δεν βασίζεται σε SMN2 αριθμοί αντιγράφων (δηλαδή ορισμένοι ασθενείς με δύο αντίγραφα μπορεί να έχουν Τύπο 2 εάν επιτύχουν καθιστή θέση). Εάν αφεθούν χωρίς θεραπεία, θα βιώσουν ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων και το 90 τοις εκατό θα πεθάνει ή θα χρειαστεί μόνιμο αερισμό μέχρι την ηλικία των δύο. Τα μωρά με SMA Τύπου 2 έχουν συνήθως τρία έως τέσσερα εφεδρικά αντίγραφα του γονιδίου και συνήθως διαγιγνώσκονται μεταξύ έξι και 24 μηνών.
«Το SMA τύπου 2 είναι συνήθως πιο δύσκολο να διαγνωστεί στα μωρά επειδή αναπτύσσονται, φτάνουν σε όλα τα τα κινητικά ορόσημα στην αρχή και μετά περίπου έξι μήνες, πέφτουν ή αρχίζουν να υποχωρούν», είπε ο Δρ. Σουλτς. «Μπορεί να μην δείχνουν ενδιαφέρον να βάλουν βάρος στα πόδια τους ή μπορεί να σταματήσουν να προσπαθούν να τραβήξουν τον εαυτό τους. Είναι διαφορετικό από το SMA Τύπου 1 όπου ένα μωρό μπορεί να έχει χαμηλό μυϊκό τόνο ή προβλήματα αναπνοής από νωρίς».
Την ημέρα μετά την επίσκεψη πρώιμης παρέμβασης, ο Τζο και η Άννι έφεραν τον Κουίν πίσω για να δουν τον παιδίατρό τους, ο οποίος ζήτησε άδεια ασφάλισης για το γενετικό τεστ που θα μπορούσε να καθορίσει εάν ο Κουίν είχε SMA. Συμφώνησε επίσης να τη βοηθήσει να πάει να δει έναν παιδονευρολόγο για να βοηθήσει στα επόμενα βήματα.
Αλλά μέσω της έρευνάς του, ο Τζο μπορούσε να ακούσει το ρολόι να χτυπάει. Με κάθε εβδομάδα που περνά, σύμφωνα με μελέτες, τα μωρά με SMA χάνουν κινητικούς νευρώνες που δεν μπορούν ποτέ να ανακτήσουν. Η θεραπεία το συντομότερο δυνατό είναι κρίσιμη.
«Όσο νωρίτερα, τόσο το καλύτερο όσον αφορά τη διάγνωση και τη θεραπεία της SMA», εξήγησε ο Δρ Σουλτς. «Όσο νωρίτερα διαγνωστεί το SMA, τόσο πιο γρήγορα ένας ασθενής μπορεί να ξεκινήσει τη θεραπεία και να σταματήσει την εξέλιξη της νόσου, ώστε να μην χαθούν περισσότεροι κινητικοί νευρώνες. Έχω δουλέψει με ασθενείς με SMA για χρόνια και οποιεσδήποτε καθυστερήσεις στη διάγνωση μπορούν να επηρεάσουν τα αποτελέσματα υγείας για αυτούς τους ασθενείς».
Επιτέλους Ελπίδα
Αν υπήρχε ασήμαντη γραμμή στα γεγονότα, την επόμενη μέρα λάμβανε νέα από τον παιδίατρο του Κουίν ότι η ασφαλιστική εταιρεία είχε εγκρίνει το γενετικό τεστ.
Τα αποτελέσματα επιβεβαίωσαν αυτό που η Annie και ο Joe γνώριζαν ήδη στην καρδιά τους: ο Quinn είχε SMA Type 2. «Από εκεί ήταν ταχύτητα στημόνι», λέει ο Τζο. Συνδέθηκαν με έναν ειδικό νευρομυϊκό σε νοσοκομείο στο Νέο Μεξικό, ο οποίος συζήτησε τις διαθέσιμες επιλογές θεραπείας και βοήθησε την οικογένεια να μάθει περισσότερα για το Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), μια γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για να σταματήσει την εξέλιξη της SMA.
«Το Zolgensma είναι η μόνη θεραπεία που αντιμετωπίζει τη γενετική βασική αιτία του SMA αντικαθιστώντας το που λείπει ή δεν λειτουργεί SMN1 γονίδιο», εξήγησε ο Δρ Σουλτς. «Αντικαθιστά το που λείπει ή δεν λειτουργεί SMN1 γονίδιο με λειτουργικό αντίγραφο και επιτρέπει στο σώμα να παράγει την απαραίτητη πρωτεΐνη που χρειάζονται τα κύτταρα των κινητικών νευρώνων».
Εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον Μάιο του 2019, το Zolgensma, μια εφάπαξ θεραπεία, είναι η μόνη διαθέσιμη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της νόσου. Έχει εγκριθεί από τον FDA για παιδιά κάτω των δύο ετών, πράγμα που σημαίνει ότι αν ο Joe και η Annie περίμεναν πολύ περισσότερο, ο Quinn δεν θα ήταν πλέον υποψήφιος για θεραπεία. «Αισθανθήκαμε ότι ο Zolgensma ήταν η καλύτερη ελπίδα μας για τον Quinn», λέει η Annie. Οι οικογένειες και οι γιατροί τους πρέπει να λαμβάνουν υπόψη τόσο τα πιθανά οφέλη όσο και τους πιθανούς κινδύνους κάθε θεραπείας όταν λαμβάνουν αποφάσεις για τη θεραπεία.
Το Zolgensma έχει κίνδυνο οξείας σοβαρής ηπατικής βλάβης και σε κλινικές δοκιμές, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αυξημένα ηπατικά ένζυμα και έμετος. Δείτε πρόσθετες Σημαντικές Πληροφορίες Ασφάλειας παρακάτω και τις συνοδευτικές Πλήρεις Πληροφορίες Συνταγογράφησης.
Την ημέρα πριν από την Ημέρα των Ευχαριστιών, τον Νοέμβριο του 2019, σε ηλικία περίπου 14 μηνών, ο Κουίν έλαβε την εφάπαξ ωριαία έγχυση. Πριν και μετά την έγχυση Zolgensma, έλαβε κορτικοστεροειδές από το στόμα. Όλα τα παιδιά που λαμβάνουν θεραπεία με Zolgensma πρέπει να λαμβάνουν από του στόματος κορτικοστεροειδές ξεκινώντας την προηγούμενη ημέρα έγχυση και στη συνέχεια μετά από έγχυση για περίπου δύο μήνες ή περισσότερο, ανάλογα με τις εξετάσεις της ηπατικής λειτουργίας τους και εργαστήρια. Επιπλέον, απαιτούνται δοκιμασίες έναρξης και παρακολούθησης για τουλάχιστον τρεις μήνες μετά την έγχυση.
«Ήταν μια σουρεαλιστική μέρα», λέει ο Τζο. «Μετά από όλη αυτή τη συσσώρευση, εδώ καθόταν σε ένα κρεβάτι νοσοκομείου με ένα ενδοφλέβιο σε κάθε χέρι και αυτό το μικρό σωληνάριο. Χρειάστηκε μόνο μια ώρα. Οι γιατροί και οι φαρμακοποιοί ήταν εκεί και όλοι είχαν αυτά τα μεγάλα χαμόγελα στα πρόσωπά τους. Μπορούσα να δω τον Κουίν να μας κοιτάζει πίσω, σαν «Τι συμβαίνει;»».
Μετά τη θεραπεία με Zolgensma, η Annie και ο Joe περίμεναν υπομονετικά να δουν αν η θεραπεία θα είχε αποτέλεσμα. Στη συνέχεια, μια μέρα, η Annie έβαλε τον Quinn σε μια έρπουσα θέση στο πάτωμα. Και για πρώτη φορά στη ζωή της, η Κουίν τα κράτησε όλα μόνη της. Σήκωσε μάλιστα το κεφάλι της. Ήταν σημάδι, λέει ο Τζο. Υπήρχε ένα φως στο τέλος του τούνελ. Σε κλινικές δοκιμές, παρατηρήθηκε βελτίωση στην κινητική λειτουργία ήδη από ένα μήνα μετά την έγχυση.
Προχωρώντας μπροστά
Στους 16 μήνες από τότε που έλαβε το Zolgensma, η Quinn έχει σημειώσει σταθερή πρόοδο στην απόκτηση νέων κινητικών δεξιοτήτων. Όπως και άλλα παιδιά που έλαβαν θεραπεία με Zolgensma, ο Quinn επέστρεφε για αιματολογικές εξετάσεις εβδομαδιαία, δύο φορές την εβδομάδα και στη συνέχεια κάθε μήνα για τους πρώτους αρκετούς μήνες μετά τη θεραπεία. Αυτές οι δοκιμές είναι πίσω τους τώρα, και η τροχιά είναι μπροστά και ανοδική.
«Αναρωτιέμαι μερικές φορές, πώς θα είναι το σχολείο για αυτήν; Πώς θα είναι για εκείνη οι φιλίες;», λέει η Άννυ. «Έχω μικρές κρίσεις πανικού εδώ κι εκεί, απλώς αναρωτιέμαι πώς η ζωή της θα είναι διαφορετική από τα αδέρφια της. Αλλά είναι ένα απίστευτα ανθεκτικό και χαρούμενο νήπιο. Θα είναι εντάξει."
Ενάμιση χρόνο μετά την έναρξη του ταξιδιού τους, η Annie και ο Joe είναι σπίτι με τα παιδιά τους, εν μέσω μετασχολικών παιχνιδιών και περιπέτειας. Από το άλλο δωμάτιο, ο Κουίν, τώρα δυόμισι, εκπέμπει μια κραυγή που θα έθεσε τα ραντάρ των περισσότερων γονέων σε υψηλή ετοιμότητα. Ο Τζο απλά γελάει. «Βλέπεις πόσο καλά μπορεί να φωνάξει τώρα;» αυτος λεει. «Το λέω σαν αστείο, αλλά μιλάω σοβαρά – είναι μια υπενθύμιση του πόσο μακριά έχει φτάσει γιατί δεν είχε ποτέ τη δύναμη να είναι τόσο δυνατή στο παρελθόν. Μπορεί να ουρλιάξει με τους καλύτερους από αυτούς τώρα».
Μοιράζοντας το ταξίδι τους, ο Joe και η Annie ελπίζουν ότι όλοι οι γονείς θα μάθουν να συνηγορούν για τα παιδιά τους. «Το πρώτο πράγμα που μάθαμε από την εμπειρία μας, και αυτό είναι τόσο σημαντικό για μένα, είναι ποτέ μα ποτέ να μην αμφιβάλλεις για τη γονική σου διαίσθηση», είπε ο Τζο. «Αν είναι στο έντερό σου, μην σταματήσεις να ψάχνεις για απαντήσεις».
Η Κουίν σέρνεται μόνη της. Μπορεί να κρατηθεί ψηλά και με την προσεκτική επίβλεψη της Annie, να κινήσει τα πόδια της προς τα εμπρός προς τη σωστή κατεύθυνση. Με τη βοήθεια των τιράντες ποδιών, μπορεί να σταθεί στο καβαλέτο και το χρώμα, μια από τις αγαπημένες της δραστηριότητες. Έχει μια κουζίνα στην πίσω αυλή που προσφέρει ώρες διασκέδασης και πάθος για το Play-Doh και το Calico Critters. Η Κουίν είναι ένα χαρούμενο νήπιο, που μαθαίνει να φροντίζει τον εαυτό της με τρία θορυβώδη μεγαλύτερα αδέρφια.
«Της αρέσει να χορεύει», λέει η Annie. «Θα ξαπλώσει ανάσκελα, θα κλωτσήσει τα πόδια της και θα πει, «Είμαι μπαλαρίνα». Ελπίζουμε μια μέρα, να φτάσει εκεί».
Τα αποτελέσματα και τα αποτελέσματα ποικίλλουν μεταξύ των παιδιών με βάση διάφορους παράγοντες, συμπεριλαμβανομένου του πόσο πολύ είχαν προχωρήσει τα συμπτώματά τους SMA πριν λάβουν θεραπεία.
Ένδειξη και Σημαντικές Πληροφορίες Ασφάλειας για το ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi)
Τι είναι το ZOLGENSMA;
Το ZOLGENSMA είναι μια συνταγογραφούμενη γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιών κάτω των 2 ετών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Το ZOLGENSMA χορηγείται ως εφάπαξ έγχυση σε φλέβα. Το ZOLGENSMA δεν αξιολογήθηκε σε ασθενείς με προχωρημένο SMA.
Ποιες είναι οι πιο σημαντικές πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζω για το ZOLGENSMA;
- Το ZOLGENSMA μπορεί να προκαλέσει οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη. Τα ηπατικά ένζυμα θα μπορούσαν να αυξηθούν και μπορεί να αντικατοπτρίζουν οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη σε παιδιά που λαμβάνουν ZOLGENSMA.
- Οι ασθενείς θα λάβουν ένα κορτικοστεροειδές από το στόμα πριν και μετά την έγχυση με ZOLGENSMA και θα υποβάλλονται σε τακτικές εξετάσεις αίματος για την παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας.
- Επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό του ασθενούς εάν το δέρμα του ασθενούς και/ή το λευκό των ματιών του φαίνονται κιτρινωπό ή εάν ο ασθενής παραλείψει μια δόση του κορτικοστεροειδούς ή κάνει εμετό.
Τι πρέπει να προσέχω πριν και μετά την έγχυση με το ZOLGENSMA;
- Οι ιογενείς λοιμώξεις του αναπνευστικού πριν ή μετά την έγχυση ZOLGENSMA μπορεί να οδηγήσουν σε πιο σοβαρές επιπλοκές. Επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό του ασθενούς εάν δείτε σημάδια πιθανής ιογενούς λοίμωξης του αναπνευστικού, όπως βήχα, συριγμό, φτέρνισμα, καταρροή, πονόλαιμο ή πυρετό.
- Μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων μπορεί να συμβεί μετά από έγχυση με ZOLGENSMA. Αναζητήστε αμέσως ιατρική βοήθεια εάν ο ασθενής εμφανίσει απροσδόκητη αιμορραγία ή μώλωπες.
- Θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια (TMA) έχει αναφερθεί ότι εμφανίζεται περίπου μία εβδομάδα μετά την έγχυση ZOLGENSMA. Οι φροντιστές θα πρέπει να αναζητήσουν άμεση ιατρική φροντίδα εάν ο ασθενής εμφανίσει σημεία ή συμπτώματα TMA, όπως απροσδόκητους μώλωπες ή αιμορραγία, επιληπτικές κρίσεις ή μειωμένη παραγωγή ούρων.
Τι πρέπει να γνωρίζω για τους εμβολιασμούς και το ZOLGENSMA;
- Συζητήστε με τον γιατρό του ασθενούς για να αποφασίσετε εάν χρειάζονται προσαρμογές στο πρόγραμμα εμβολιασμού για να διευκολυνθεί η θεραπεία με κορτικοστεροειδή.
- Συνιστάται προστασία έναντι του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού (RSV).
Χρειάζεται να λαμβάνω προφυλάξεις με τα σωματικά απόβλητα του ασθενούς;
Προσωρινά, μικρές ποσότητες ZOLGENSMA μπορεί να βρεθούν στα κόπρανα του ασθενούς. Να χρησιμοποιείτε καλή υγιεινή των χεριών όταν έρθετε σε άμεση επαφή με τα σωματικά απόβλητα για 1 μήνα μετά την έγχυση με το ZOLGENSMA. Οι πάνες μιας χρήσης πρέπει να σφραγίζονται σε σακούλες απορριμμάτων μιας χρήσης και να πετιούνται με τα κανονικά σκουπίδια.
Ποιες είναι οι πιθανές ή πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες του ZOLGENSMA;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ZOLGENSMA ήταν αυξημένα ηπατικά ένζυμα και έμετος.
Οι πληροφορίες ασφαλείας που παρέχονται εδώ δεν είναι περιεκτικές. Μιλήστε με τον γιατρό του ασθενούς για τυχόν παρενέργειες που ενοχλούν τον ασθενή ή που δεν υποχωρούν.
Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε ύποπτες παρενέργειες επικοινωνώντας με τον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch, ή Novartis Gene Therapies στο 833-828-3947.
Παρακαλώ δείτε το Πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης.
©2021 Novartis Gene Therapies, Inc. Ολα τα δικαιώματα διατηρούνται.
US-ZOL-21-0210 06/2021
