როდესაც სწორი დიაგნოზის მიღება ბრძოლის ნახევარია

პარტნიორობით Novartis Gene Therapies, Inc.

უკან რომ ვიხედები, პატარა ნიშნები იყო. ვერ ახერხებს ასვლას მცოცავი პოზიციაზე. ფეხზე სიმძიმის ატანის სურვილი ფეხზე დგომისას. მადის დაქვეითება. ბედის ირონიით, ყველაზე დიდი მინიშნება იმის შესახებ, რომ რვა თვის კუინთან რაღაც არასწორი იყო, არ იყო ეს ტიპიური ეტაპები ჩანს ექვს და ცხრათვიან შემოწმებას შორის ან ასახულია რომელიმე აღზრდის წიგნში. „ის ასრულებდა ამ პატარა ჯიგლის ცეკვას, როცა იწვა, რომელიც აქამდე არასდროს მინახავს“, იხსენებს მისი მამა, ჯო უაისმანი. „ეს იყო ასეთი სახის ფლოპი სვლა. მისი სამი უფროსი და-ძმიდან არცერთი არ მოიქცა ასე“.

თუმცა, უმეტესწილად, ჯო და მისი მეუღლე ენი დიდად არ ფიქრობდნენ, რომ მათი ჩვილის ნელი ტემპი მიაღწია განვითარების გარკვეულ ეტაპებს მისი ცხოვრების პირველ ნახევარში. ქუინს შეეძლო გადახვევა; მას შეეძლო დაჯდომა. Დასვენება? ”ჩვენ უბრალოდ მივხვდით, რომ ის თავის დროს ატარებდა - ის ყველაზე პატარა ბავშვი იყო”, - ამბობს ენი. პედიატრის დარწმუნებით, მათ უარი თქვეს თავიანთი ოჯახის უახლესი წევრის ზედმეტად მკაცრად განსჯაზე სახელმძღვანელოების მარკერების მიმართ. საავტომობილო უნარების განვითარებისთვის, მიუხედავად იმისა, რომ წყვილის სამი უფროსი შვილის ბავშვის ვიდეოები ვარაუდობენ, რომ ქუინის განვითარება მნიშვნელოვნად იყო უფრო ნელი.

2019 წელს ჯომ და ენიმ წაიყვანეს კუინი და მისი და-ძმები ოჯახის მოსანახულებლად იუტაში. ”დედაჩემის მეზობელი ექიმია”, - ამბობს ენი. „როდესაც მან ქუინი აიყვანა, მომიბრუნდა და მითხრა: „ბიჭებო, თქვენ უნდა შეწყვიტოთ მისი დაჭერა, ეს ბავშვი სხვა არაფერია, თუ არა ფუმფულა“. მაგრამ ენისა და ჯოსთვის ამ სიტყვებმა ნერვები დაარღვია, შიშის კულმინაცია, რომელთა სიტყვიერი წარმოთქმა ორივეს არ სურდათ. მათ პატარა გოგონას რაღაც უჭირდა. Მაგრამ რა?

ჭეშმარიტების გამოვლენა

ქუინის ცხრათვიანი შემოწმების დროს ენი აიძულებდა თავის პედიატრს იმის თაობაზე, თუ რა შეიძლება ყოფილიყო არასწორი. „მე ვუთხარი, რომ ის არ ცოცავს, არ იტანს წონას ფეხებზე, არ დადგება“, - ამბობს ენი. მათ აიღეს ქუინს ბოუნსერი, როგორც ექიმმა შესთავაზა, და ცდილობდნენ დაეხმარებინათ მისი ფეხები.

დაიწყო პანიკა - ჯერ ის დაბალი გრძნობა, რომ რაღაც გამორთული იყო, შემდეგ მშობლის შიშის მზარდი გრძნობა, რომ თუ ისინი არ დაეხმარნენ თავიანთ ქალიშვილს, რაღაც საშინელება მოხდებოდა. "ჩემმა ბორბლებმა ტრიალი დაიწყო", - ამბობს ენი. "დედაჩემის ინტუიცია იყო მხოლოდ - კარგი, რაღაც ხდება.”

მათი ერთ-ერთი სხვა შვილის მასწავლებლის რჩევის მოსმენის შემდეგ, ენიმ და ჯომ მოაწყვეს ფიზიოთერაპევტისა და ბავშვთა განვითარების სპეციალისტის ვიზიტი. ერთსაათიანი შეფასების შემდეგ მათ ერთი რამ ჰქონდათ სათქმელი: ქუინს სასწრაფოდ სჭირდებოდა ნევროლოგთან ვიზიტი. ”ყველაფერი იმის შესახებ, თუ როგორ მოძრაობდა და როგორი იყო მისი სხეული, ისინი ისეთივე იყო, როგორიც იყო წითელი დროშა, წითელი დროშა, წითელი დროშა”, - ამბობს ენი.

მათ თქვეს კიდევ რაღაც, რამაც ჯოს ყურადღება მიიპყრო. „ისინი სულ გვეუბნებოდნენ: „მას ბევრი ჰიპოტონია აქვს“, იხსენებს ის. "წარმოდგენა არ მქონდა, რას ნიშნავდა ეს, ამიტომ, როგორც კი ისინი წავიდნენ, მე უბრალოდ მკვლევარ ოსტატად გადავიქეცი და დავიწყე გუგლის ძებნა, რასაც ვიპოვიდი."

გაირკვა, რომ ჰიპოტონია, კლინიკური ტერმინი კუნთების დაბალ ტონუსზე, დაკავშირებული იყო რამდენიმე დაავადებასთან, მათ შორის ზურგის კუნთოვანი ატროფიასთან ან SMA-სთან. "მე ვიცოდი სახელი, რადგან ჩემი მეგობრის შვილს აქვს SMA ტიპი 1", - ამბობს ჯო. მაგრამ ეს ბავშვი, წლების წინ, ჩვილობისას თითქმის გარდაიცვალა და ახლა კვების მილებში იყო. ძნელი იყო მისი იმიჯის შერიგება მათ ბუშტუკიან პატარასთან.

თავის მუდმივ კვლევაში ჯომ იპოვა ჩვილების ვიდეოები SMA ტიპის 2-ით. ”ისეთი შეგრძნება მქონდა, თითქოს ფაქტიურად ვუყურებდი ჩემი ქალიშვილის ვიდეოებს.” ჩვილების პოზიციონირება, როგორ მოძრაობდნენ ისინი, მაგრამ განსაკუთრებით „ამ უცნაურ შიმშილს, რომელსაც ისინი აკეთებენ თავიანთი სხეულებით - ასეთი სახის ცეკვა“, ამბობს. ”თითქოს შუაში ჟელე აქვთ.” ეჭვგარეშეა, ჯოს სჯეროდა, რომ მის ქალიშვილს ჰქონდა SMA Type 2. მაშ, ახლა რა?

SMA-ს გაგება

SMA იშვიათი, დამღუპველი დაავადებაა, რომელიც აწუხებს დაბადებულ 10000-დან დაახლოებით ერთს და არის ჩვილების სიკვდილის წამყვანი გენეტიკური მიზეზი. SMA-ით დაავადებული ბავშვების უმეტესობა იბადება დაკარგული ან არ მუშაობს გადარჩენის საავტომობილო ნეირონის 1 გენით (SMN1), რომელიც პასუხისმგებელია ორგანიზმში მოტორული ნეირონების განვითარებაზე, რომლებიც აკონტროლებენ პრაქტიკულად ყველა ფიზიკურ მოძრაობას. SMA-ით დაავადებული ბავშვები განიცდიან საავტომობილო ნეირონების სწრაფ და შეუქცევად დაკარგვას, რაც გავლენას ახდენს კუნთების ფუნქციებზე, როგორიცაა სუნთქვა, ყლაპვა და ძირითადი მოძრაობა.

"SMA სწრაფად პროგრესირებს და როგორც კი პაციენტი კარგავს საავტომობილო ნეირონებს - უჯრედებს, რომლებიც აიძულებენ ჩვენს სხეულს მოძრაობას - ისინი ვერ მიიღებენ მათ. დაბრუნდი“, - თქვა დოქტორმა მერედიტ შულცმა, Novartis Gene-ის აღმასრულებელმა სამედიცინო დირექტორმა და მთარგმნელობითი მედიცინის ხელმძღვანელმა. თერაპიები.

არსებობს SMA-ს ოთხი ძირითადი ტიპი, რომელთაგან თითოეული ეფუძნება ასაკს, როდესაც იწყება სიმპტომები და მიღწეული უმაღლესი ფიზიკური ეტაპი.

ჩვილებს SMA ტიპის 1-ით, ერთ-ერთი ყველაზე მძიმე ტიპით, ჩვეულებრივ აქვთ მხოლოდ ერთი ან ორი ასლი SMN2. მიუხედავად იმისა SMN2 ასლის ნომრები კორელაციაშია SMA ტიპთან, SMA ტიპების კლასიფიკაცია არ ეფუძნება SMN2 ასლის ნომრები (ანუ ზოგიერთ პაციენტს ორი ეგზემპლარით შეიძლება ჰქონდეს ტიპი 2, თუ ისინი ჯდომას მიაღწევენ). თუ მკურნალობა არ დარჩება, ისინი განიცდიან საავტომობილო ნეირონების სწრაფ და შეუქცევად დაკარგვას და 90 პროცენტი მოკვდება ან საჭიროებს მუდმივ ვენტილაციას ორი წლის ასაკში. SMA ტიპის 2-ის მქონე ბავშვებს, როგორც წესი, აქვთ გენის სამიდან ოთხ სარეზერვო ასლი და ჩვეულებრივ დიაგნოზირებულია ექვსიდან 24 თვის ასაკამდე.

„SMA ტიპი 2 ჩვეულებრივ უფრო რთულია ჩვილებში დიაგნოსტიკა, რადგან ისინი ვითარდებიან, აღწევს ყველა საავტომობილო ეტაპები თავდაპირველად და შემდეგ დაახლოებით ექვსი თვის განმავლობაში, ისინი მაღლა დგანან ან იწყებენ რეგრესიას, ”- თქვა დოქტორმა. შულცი. „მათ შეიძლება არ გამოიჩინონ ინტერესი ფეხებზე წონის დაყენებით ან შეწყვიტონ საკუთარი თავის აწევის მცდელობა. ის განსხვავდება SMA ტიპის 1-ისგან, სადაც ბავშვს შეიძლება ჰქონდეს დაბალი კუნთების ტონუსი ან ადრეული სუნთქვის პრობლემები.

ადრეული ინტერვენციის ვიზიტის შემდეგ, ჯომ და ენიმ კუინი დააბრუნეს პედიატრთან, რომელიც ეძებდა დაზღვევის ავტორიზაციას გენეტიკური ტესტისთვის, რომელსაც შეეძლო დაედგინა ჰქონდა თუ არა ქუინს SMA. ის ასევე დათანხმდა დაეხმარა მას პედიატრიულ ნევროლოგთან მისვლაში, რათა დაეხმარა შემდგომ ნაბიჯებში.

მაგრამ მისი კვლევის შედეგად ჯოს ესმოდა საათის წკაპუნება. კვლევები აჩვენებს, რომ ყოველი გასული კვირა, SMA-ით დაავადებული ბავშვები კარგავენ საავტომობილო ნეირონებს, რომლებსაც ვერასდროს დაიბრუნებენ. რაც შეიძლება მალე მკურნალობა კრიტიკულია.

„რაც მალე, მით უკეთესი, როცა საქმე ეხება SMA-ს დიაგნოზს და მკურნალობას“, განმარტა ექიმმა შულცმა. „რაც უფრო ადრე დაისმება SMA-ს დიაგნოსტირება, მით უფრო მალე შეძლებს პაციენტს მკურნალობის დაწყება და დაავადების პროგრესირების შეჩერება, რათა მეტი საავტომობილო ნეირონები არ დაიკარგოს. მე წლების განმავლობაში ვმუშაობდი SMA პაციენტებთან და დიაგნოზის ნებისმიერმა დაგვიანებამ შეიძლება გავლენა მოახდინოს ამ პაციენტების ჯანმრთელობის შედეგებზე. ”

საბოლოოდ, იმედი

თუ მოვლენებს ვერცხლის ხაზი ჰქონდათ, მომდევნო დღეს ქუინის პედიატრისგან მიიღეს ინფორმაცია, რომ სადაზღვევო კომპანიამ დაამტკიცა გენეტიკური ტესტი.

შედეგებმა დაადასტურა ის, რაც ენიმ და ჯომ უკვე იცოდნენ გულში: ქუინს ჰქონდა SMA Type 2. „აქედან ეს იყო დამახინჯების სიჩქარე“, ამბობს ჯო. ისინი დაუკავშირდნენ ნეირომუსკულარულ სპეციალისტს ნიუ-მექსიკოს საავადმყოფოში, რომელმაც განიხილა მკურნალობის ხელმისაწვდომი ვარიანტები და დაეხმარა ოჯახს გაეგო მეტი Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) შესახებ, გენური თერაპია, რომელიც გამოიყენება პროგრესირების შესაჩერებლად. SMA.

ზოლგენსმა ერთადერთი მკურნალობაა, რომელიც აგვარებს SMA-ს გენეტიკურ მიზეზს დაკარგული ან არ მუშაობს. SMN1 გენი“, - განმარტა ექიმმა შულცმა. „ანაცვლებს დაკარგული ან არ მუშაობს SMN1 გენი მოქმედი ასლით და საშუალებას აძლევს სხეულს გამოიმუშაოს აუცილებელი ცილა, რომელსაც საავტომობილო ნეირონის უჯრედები სჭირდებათ.”

დამტკიცებული აშშ-ს სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (FDA) მიერ 2019 წლის მაისში, Zolgensma, ერთჯერადი მკურნალობა, არის ერთადერთი გენური თერაპია, რომელიც ხელმისაწვდომია დაავადების სამკურნალოდ. ის დამტკიცებულია FDA-ს მიერ ორ წლამდე ასაკის ბავშვებისთვის, რაც იმას ნიშნავს, რომ თუ ჯო და ენი დიდხანს დაელოდნენ, ქუინი აღარ იქნებოდა მკურნალობის კანდიდატი. „ჩვენ ვგრძნობდით, რომ ზოლგენსმა ჩვენი საუკეთესო იმედი იყო ქუინისთვის“, - ამბობს ენი. ოჯახებმა და მათმა ექიმებმა მკურნალობის გადაწყვეტილების მიღებისას უნდა გაითვალისწინონ თითოეული მკურნალობის პოტენციური სარგებელი და პოტენციური რისკი.

ზოლგენსმას აქვს ღვიძლის მწვავე სერიოზული დაზიანების რისკი და კლინიკურ კვლევებში ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები იყო ღვიძლის ფერმენტების ამაღლება და ღებინება. გთხოვთ, იხილოთ დამატებითი მნიშვნელოვანი უსაფრთხოების ინფორმაცია ქვემოთ და თანდართული სრული გამოწერის ინფორმაცია.

2019 წლის ნოემბერში, მადლიერების დღის წინა დღეს, დაახლოებით 14 თვის ასაკში, ქუინმა მიიღო ერთჯერადი ერთსაათიანი ინფუზია. ზოლგენსმას ინფუზიამდე და მის შემდეგ მან მიიღო ორალური კორტიკოსტეროიდი. ყველა ბავშვს, რომელიც მკურნალობს ზოლგენსმას, უნდა მიიღოს ორალური კორტიკოსტეროიდი ერთი დღით ადრე ინფუზია და შემდეგ ინფუზიის შემდეგ დაახლოებით ორი თვის ან მეტი ხნის განმავლობაში ღვიძლის ფუნქციის გამოკვლევის მიხედვით და ლაბორატორიები. გარდა ამისა, საბაზისო და შემდგომი ტესტები საჭიროა მინიმუმ სამი თვის განმავლობაში ინფუზიის შემდეგ.

"ეს იყო სიურეალისტური დღე", - ამბობს ჯო. „მთელი ამ დაგროვების შემდეგ, ის საავადმყოფოს საწოლში იჯდა, თითოეულ მკლავში IV და ამ პატარა მილით. მხოლოდ ერთი საათი დასჭირდა. ექიმები და ფარმაცევტები იქ იყვნენ და ყველას ეს დიდი ღიმილი ჰქონდა სახეზე. დავინახე, რომ ქუინი უკან იყურებოდა ჩვენკენ, თითქოს „რა ხდება?!“

ზოლგენსმას მკურნალობის შემდეგ, ენი და ჯო მოთმინებით ელოდებოდნენ, რომ დაენახათ, იმუშავებდა თუ არა მკურნალობა. შემდეგ, ერთ დღეს, ენიმ ქუინი იატაკზე მცოცავ მდგომარეობაში დააყენა. და პირველად ცხოვრებაში, ქუინმა ეს ყველაფერი საკუთარ თავზე გამართა. თავიც კი ასწია. ეს იყო ნიშანი, ამბობს ჯო. გვირაბის ბოლოს შუქი იყო. კლინიკურ კვლევებში საავტომობილო ფუნქციის გაუმჯობესება დაფიქსირდა ინფუზიის შემდეგ ერთი თვის დასაწყისში.

Წინ მოძრაობა

16 თვის განმავლობაში, რაც მან მიიღო Zolgensma, Quinn-მა სტაბილურად მიაღწია პროგრესს ახალი საავტომობილო უნარების მოპოვებაში. სხვა ბავშვების მსგავსად, რომლებიც მკურნალობდნენ ზოლგენსმათი, ქუინი ბრუნდებოდა სისხლის ანალიზზე ყოველკვირეულად, ორ კვირაში ერთხელ და შემდეგ ყოველთვიურად მკურნალობის შემდეგ პირველი რამდენიმე თვის განმავლობაში. ეს ტესტები ახლა მათ უკან დგას და ტრაექტორია წინ და ზევით არის.

”ხანდახან მაინტერესებს, როგორი იქნება მისთვის სკოლა? როგორი იქნება მისთვის მეგობრობა?- ამბობს ანი. „პანიკური შეტევები მაქვს აქეთ-იქით, უბრალოდ მაინტერესებს, როგორი იქნება მისი ცხოვრება განსხვავებული და-ძმებისგან. მაგრამ ის წარმოუდგენლად გამძლე და ბედნიერი ჩვილია. ეს კარგად იქნება."

მათი მოგზაურობის დაწყებიდან წელიწადნახევრის შემდეგ, ენი და ჯო სახლში არიან შვილებთან ერთად, სკოლის შემდგომი თამაშებისა და თავგადასავლების დროს. მეორე ოთახიდან, ქუინი, რომელიც უკვე ორნახევარია, აფრქვევს ყვირილს, რომელიც მშობელთა უმეტესობის რადარებს მაღალ მზადყოფნაში აყენებს. ჯო უბრალოდ იცინის. ”ხედავთ, რა კარგად შეუძლია მას ახლა ყვირილი?” ის ამბობს. ”ამას ხუმრობით ვამბობ, მაგრამ სერიოზულად ვამბობ - ეს არის შეხსენება იმისა, თუ რამდენად შორს მივიდა ის, რადგან მას არასდროს ჰქონია ძალა, რომ ასეთი ხმამაღალი ყოფილიყო. მას ახლა შეუძლია ყვირილი მათგან საუკეთესოსთან ერთად. ”

მათი მოგზაურობის გაზიარებით, ჯო და ენი იმედოვნებენ, რომ ყველა მშობელი ისწავლის შვილების ადვოკატირებას. ”პირველი, რაც ჩვენ ვისწავლეთ ჩვენი გამოცდილებიდან და ეს ჩემთვის ძალიან მნიშვნელოვანია, არის არასოდეს, არასოდეს შეგეპაროთ ეჭვი თქვენს მშობლის ინტუიციაში”, - თქვა ჯომ. "თუ ეს შენს გულშია, არ შეწყვიტო პასუხების ძებნა."

ქუინი თავისით ცოცავს. მას შეუძლია თავი აწიოს და ანის ფრთხილად მეთვალყურეობით გადაიტანოს ფეხები წინ სწორი მიმართულებით. ფეხის ბრეკეტების დახმარებით მას შეუძლია დადგეს თავის მოლბერტთან და ფერთან, რაც მისი ერთ-ერთი საყვარელი საქმიანობაა. მას აქვს სათამაშო სამზარეულო უკანა ეზოში, რომელიც უზრუნველყოფს საათობით გართობას და ვნებას Play-Doh და Calico Critters-ით. ქუინი ბედნიერი ჩვილია, რომელიც თავის მოვლას სწავლობს სამ მღელვარე უფროს ძმასთან ერთად.

"მას უყვარს ცეკვა", - ამბობს ენი. ”ის ზურგზე დაწოლა, ფეხებს დაარტყამს და იტყვის: ”მე ბალერინა ვარ.” ვიმედოვნებთ, რომ ერთ დღეს ის იქ მოხვდება.”

შედეგები და შედეგები განსხვავდება ბავშვებში რამდენიმე ფაქტორზე დაყრდნობით, მათ შორის, რამდენად პროგრესირებდა მათი SMA სიმპტომები მკურნალობის მიღებამდე.

ჩვენება და მნიშვნელოვანი უსაფრთხოების ინფორმაცია ZOLGENSMA®-სთვის (onasemnogene abeparvovec-xioi)

რა არის ZOLGENSMA?

ZOLGENSMA არის რეცეპტით გამოწერილი გენური თერაპია, რომელიც გამოიყენება 2 წელზე ნაკლები ასაკის ბავშვების ზურგის კუნთოვანი ატროფიით (SMA) სამკურნალოდ. ZOLGENSMA შეჰყავთ ვენაში ერთჯერადი ინფუზიის სახით. ZOLGENSMA არ იყო შეფასებული პაციენტებში მოწინავე SMA.

რა არის ყველაზე მნიშვნელოვანი ინფორმაცია, რაც უნდა ვიცოდე ZOLGENSMA-ს შესახებ?

• ZOLGENSMA-მ შეიძლება გამოიწვიოს ღვიძლის მწვავე სერიოზული დაზიანება. ღვიძლის ფერმენტები შეიძლება გაიზარდოს და შეიძლება აისახოს ღვიძლის მწვავე სერიოზული დაზიანება ბავშვებში, რომლებიც იღებენ ZOLGENSMA-ს.
• პაციენტები მიიღებენ ორალურ კორტიკოსტეროიდს ZOLGENSMA-ს ინფუზიამდე და მის შემდეგ და გაივლიან რეგულარულ სისხლის ანალიზს ღვიძლის ფუნქციის მონიტორინგისთვის.
• დაუყოვნებლივ მიმართეთ პაციენტის ექიმს, თუ პაციენტის კანი და/ან თვალების თეთრი ფერი მოყვითალოა, ან თუ პაციენტმა გამოტოვა კორტიკოსტეროიდის დოზა ან ღებინება.

რას მივაქციო ყურადღება ზოლგენსმას ინფუზიამდე და მის შემდეგ?

• ვირუსული რესპირატორული ინფექციები ZOLGENSMA-ს ინფუზიამდე ან მის შემდეგ შეიძლება გამოიწვიოს უფრო სერიოზული გართულებები. დაუყოვნებლივ მიმართეთ პაციენტის ექიმს, თუ შეამჩნევთ შესაძლო ვირუსული რესპირატორული ინფექციის ნიშნებს, როგორიცაა ხველა, ხიხინი, ცემინება, სურდო, ყელის ტკივილი ან ცხელება.
• თრომბოციტების რაოდენობის დაქვეითება შეიძლება მოხდეს ZOLGENSMA-ს ინფუზიის შემდეგ. სასწრაფოდ მიმართეთ სამედიცინო დახმარებას, თუ პაციენტს გაუჩნდა მოულოდნელი სისხლდენა ან სისხლჩაქცევა.
• თრომბოზული მიკროანგიოპათია (TMA) დაფიქსირდა ზოლგენსმას ინფუზიიდან დაახლოებით ერთი კვირის შემდეგ. მომვლელებმა დაუყოვნებლივ უნდა მიმართონ სამედიცინო დახმარებას, თუ პაციენტი განიცდის TMA-ს რაიმე ნიშანს ან სიმპტომს, როგორიცაა მოულოდნელი სისხლჩაქცევები ან სისხლდენა, კრუნჩხვები ან შარდის გამოყოფის შემცირება.

რა უნდა ვიცოდე ვაქცინაციისა და ZOLGENSMA-ს შესახებ?

• ისაუბრეთ პაციენტის ექიმთან, რათა გადაწყვიტოს, საჭიროა თუ არა ვაქცინაციის გრაფიკის კორექტირება კორტიკოსტეროიდით მკურნალობის დასაკმაყოფილებლად.
• რეკომენდირებულია დაცვა რესპირატორული სინციციალური ვირუსისგან (RSV).

მჭირდება თუ არა სიფრთხილის ზომები პაციენტის სხეულის ნარჩენებთან დაკავშირებით?

დროებით, მცირე რაოდენობით ZOLGENSMA შეიძლება აღმოჩნდეს პაციენტის განავალში. დაიცავით ხელის ჰიგიენა სხეულთან უშუალო შეხებისას ZOLGENSMA-ს ინფუზიიდან 1 თვის განმავლობაში. ერთჯერადი საფენები უნდა იყოს დალუქული ერთჯერადი ნაგვის ჩანთებში და გადაყრილი ჩვეულებრივი ნაგვით.

რა არის ზოლგენსმას შესაძლო ან სავარაუდო გვერდითი მოვლენები?

ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენები, რომლებიც განვითარდა პაციენტებში, რომლებიც მკურნალობდნენ ZOLGENSMA-ით, იყო ღვიძლის ფერმენტების მომატება და ღებინება.

უსაფრთხოების ინფორმაცია აქ მოწოდებული არ არის ამომწურავი. ესაუბრეთ პაციენტის ექიმს ნებისმიერი გვერდითი ეფექტის შესახებ, რომელიც აწუხებს პაციენტს ან არ ქრება.

თქვენ მოგიწოდებთ შეატყობინოთ საეჭვო გვერდითი ეფექტების შესახებ FDA-სთან დაკავშირებით ნომერზე 1-800-FDA-1088 ან www.fda.gov/medwatchან Novartis Gene Therapies 833-828-3947.

გთხოვთ იხილოთ სრული დანიშნულების ინფორმაცია.

©2021 Novartis Gene Therapies, Inc. Ყველა უფლება დაცულია.

აშშ-ZOL-21-0210 06/2021