เมื่อการวินิจฉัยที่ถูกต้องมีชัยไปกว่าครึ่ง

ร่วมกับ โนวาร์ทิส ยีน เทอราพีส์ อิงค์

มองย้อนกลับไปมีป้ายเล็กๆ ไม่สามารถดันขึ้นสู่ตำแหน่งคลานได้ ความไม่เต็มใจที่จะแบกรับน้ำหนักบนเท้าของเธอเมื่อยืนในท่ายืน ความอยากอาหารลดลง ที่น่าแปลกก็คือ เกร็ดเล็กๆ น้อยๆ ที่ยิ่งใหญ่ที่สุดที่มีบางอย่างผิดปกติกับ Quinn อายุแปดเดือนไม่ใช่หนึ่งในนั้น เหตุการณ์สำคัญทั่วไปเหล่านี้เห็นได้ระหว่างการตรวจสุขภาพหกเดือนถึงเก้าเดือนหรือระบุไว้ในหนังสือการเลี้ยงลูก โจ ไวส์แมน พ่อของเธอเล่าว่า “เธอจะเต้นกระตุกเล็กๆ น้อยๆ นี้ตอนที่เธอนอนราบซึ่งฉันไม่เคยเห็นมาก่อน” “มันเป็นท่าฟลอปปี้แบบนี้ ไม่มีพี่น้องสามคนของเธอทำแบบนั้น”

ส่วนใหญ่แล้ว โจและแอนนี่ภรรยาของเขาไม่ได้คิดมากเกี่ยวกับความช้าของทารกที่จะบรรลุพัฒนาการสำคัญบางอย่างในช่วงครึ่งปีแรกของชีวิต ควินน์สามารถพลิกคว่ำได้ เธอสามารถนั่งได้ ส่วนที่เหลือ? “เราเพิ่งคิดว่าเธอใช้เวลาของเธอ – เธอเป็นลูกคนสุดท้อง” แอนนี่กล่าว ด้วยความมั่นใจของกุมารแพทย์ พวกเขาปฏิเสธที่จะตัดสินสมาชิกใหม่ล่าสุดของครอบครัวของพวกเขาอย่างรุนแรงเกินไปกับเครื่องหมายตำราเรียน สำหรับการพัฒนาทักษะการเคลื่อนไหว แม้ว่าวิดีโอเด็กทารกของลูกสามคนของทั้งคู่จะแนะนำการพัฒนาของ Quinn อย่างมีนัยสำคัญ ช้าลง

ในปี 2019 โจและแอนนี่พาควินน์และพี่น้องไปเยี่ยมครอบครัวในยูทาห์ “เพื่อนบ้านข้างบ้านของแม่ฉันเป็นหมอ” แอนนี่กล่าว “เมื่อเขารับ Quinn ขึ้นมา เขาหันมาหาฉันแล้วพูดว่า 'พวกนายต้องเลิกกอดเธอเสียที เด็กน้อยคนนี้ไม่ได้เป็นอะไรนอกจากปุย'” ผู้ปกครองอีกคนหนึ่งอาจหัวเราะและปัดฝุ่นออกไป แต่สำหรับแอนนี่และโจ คำพูดเหล่านี้สร้างความกังวล ความกลัวที่พวกเขาทั้งคู่ไม่อยากจะพูดออกมา มีบางอย่างผิดปกติกับสาวน้อยของพวกเขา แต่อะไร?

เปิดเผยความจริง

ในการตรวจสอบเก้าเดือนของ Quinn แอนนี่ได้กดดันกุมารแพทย์เกี่ยวกับสิ่งที่อาจผิดพลาด “ฉันบอกเขาว่าเธอไม่ได้คลาน เธอไม่ได้แบกน้ำหนักที่ขาของเธอ เธอจะไม่ยืน” แอนนี่กล่าว พวกเขาทำให้ควินน์เป็นคนโกหกตามที่แพทย์แนะนำและพยายามให้เธอใช้ขาของเธอ

ความตื่นตระหนกเริ่มก่อตัว อย่างแรกคือความรู้สึกระดับต่ำมีบางอย่างผิดปกติ จากนั้นความรู้สึกกลัวที่ทวีความรุนแรงขึ้นของผู้ปกครองว่าหากพวกเขาไม่ช่วยลูกสาว สิ่งเลวร้ายจะเกิดขึ้น “ล้อของฉันเริ่มหมุนแล้ว” แอนนี่กล่าว “สัญชาตญาณของแม่ฉันก็แค่— โอเค มีบางอย่างเกิดขึ้น”

หลังจากฟังคำแนะนำจากครูของลูกอีกคน แอนนี่และโจก็จัดให้นักกายภาพบำบัดและผู้เชี่ยวชาญด้านพัฒนาการเด็กมาเยี่ยม หลังจากการประเมินเป็นเวลาหนึ่งชั่วโมง พวกเขามีสิ่งหนึ่งที่จะพูด: Quinn ต้องการพบนักประสาทวิทยาทันที “ทุกอย่างเกี่ยวกับการเคลื่อนไหวของเธอและรูปร่างของเธอ มันเหมือนกับธงสีแดง ธงสีแดง ธงสีแดง” แอนนี่กล่าว

มีอย่างอื่นที่พวกเขากล่าวว่าดึงดูดความสนใจของโจ “พวกเขาคอยบอกเราว่า 'เธอมีอาการ hypotonia มาก'” เขาจำได้ “ฉันไม่รู้ว่ามันหมายถึงอะไร ทันทีที่พวกเขาจากไป ฉันก็แค่กลายเป็นวิซาร์ดการค้นคว้าและเริ่มใช้ Google ทุกอย่างที่หาได้”

ปรากฎว่าภาวะ hypotonia ซึ่งเป็นศัพท์ทางการแพทย์สำหรับกล้ามเนื้อต่ำ มีส่วนเกี่ยวข้องกับโรคต่างๆ รวมถึงการลีบของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังหรือ SMA “ฉันจำชื่อนี้ได้เพราะลูกชายของเพื่อนฉันเป็นโรค SMA Type 1” โจกล่าว แต่เด็กคนนั้น เมื่อหลายปีก่อน เกือบเสียชีวิตตั้งแต่ยังเป็นทารก และตอนนี้กำลังอยู่ในสายยางให้อาหาร เป็นการยากที่จะคืนดีกับภาพของเขากับทารกที่ร่าเริง

ในการวิจัยอย่างต่อเนื่องของเขา Joe พบวิดีโอของทารกที่มี SMA Type 2 “รู้สึกเหมือนกำลังดูวิดีโอของลูกสาวอย่างแท้จริง” วิธีที่ทารกวางตำแหน่งตัวเอง วิธีที่พวกเขาเคลื่อนไหว แต่โดยเฉพาะอย่างยิ่ง "เจ้าเล่ห์ตัวเล็ก ๆ แปลก ๆ ที่พวกเขาทำกับร่างกายของพวกเขา - การเต้นรำแบบนี้" เขา กล่าว “เหมือนมีเยลลี่อยู่ตรงกลาง” ไม่ต้องสงสัยเลย โจเชื่อว่าลูกสาวของเขามี SMA Type 2 แล้วตอนนี้ล่ะ?

ทำความเข้าใจกับ SMA

SMA เป็นโรคที่หายากและร้ายแรงซึ่งส่งผลกระทบต่อทารกประมาณ 1 ใน 10,000 ที่เกิดและเป็นสาเหตุทางพันธุกรรมที่สำคัญของการเสียชีวิตของทารก ทารกส่วนใหญ่ที่มี SMA เกิดมาพร้อมกับเซลล์ประสาทสั่งการที่ขาดหายไปหรือไม่ทำงาน 1 ยีน (SMN1) ซึ่งมีหน้าที่ในการพัฒนาเซลล์ประสาทสั่งการในร่างกายที่ควบคุมการเคลื่อนไหวทางกายภาพแทบทั้งหมด ทารกที่เป็นโรค SMA จะประสบกับการสูญเสียเซลล์ประสาทสั่งการอย่างรวดเร็วและไม่สามารถย้อนกลับได้ ซึ่งส่งผลต่อการทำงานของกล้ามเนื้อ เช่น การหายใจ การกลืน และการเคลื่อนไหวขั้นพื้นฐาน

“SMA ดำเนินไปอย่างรวดเร็ว และเมื่อผู้ป่วยสูญเสียเซลล์ประสาทสั่งการ – เซลล์ที่ทำให้ร่างกายของเราเคลื่อนไหว – เซลล์เหล่านั้นไม่สามารถรับได้ กลับมา” ดร.เมเรดิธ ชูลทซ์ ผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์และหัวหน้าแผนกเวชศาสตร์การแปลของ Novartis Gene. กล่าว การบำบัด

SMA มีสี่ประเภทหลัก ซึ่งแต่ละประเภทขึ้นอยู่กับอายุที่อาการเริ่มต้นและระยะทางกายภาพสูงสุดที่ทำได้

ทารกที่มี SMA Type 1 ซึ่งเป็นประเภทที่ร้ายแรงที่สุดประเภทหนึ่ง มักมีสำเนาหนึ่งหรือสองชุด SMN2. แม้ว่า SMN2 หมายเลขสำเนามีความสัมพันธ์กับประเภท SMA การจำแนกประเภท SMA ไม่ได้ขึ้นอยู่กับ SMN2 หมายเลขสำเนา (เช่นผู้ป่วยบางรายที่มีสำเนาสองชุดสามารถมีประเภทที่ 2 ได้หากนั่งได้) หากไม่ได้รับการรักษา พวกเขาจะประสบกับการสูญเสียเซลล์ประสาทสั่งการอย่างรวดเร็วและไม่สามารถย้อนกลับได้ และ 90 เปอร์เซ็นต์จะตายหรือต้องการการช่วยหายใจอย่างถาวรภายในอายุสองขวบ ทารกที่มี SMA Type 2 มักจะมีสำเนาสำรองของยีนสามถึงสี่ชุด และมักได้รับการวินิจฉัยว่ามีอายุระหว่างหกถึง 24 เดือน

“SMA Type 2 มักจะวินิจฉัยในทารกได้ยากกว่าเพราะว่าพวกเขากำลังพัฒนา พวกเขากำลังเข้าถึงทุก เหตุการณ์สำคัญของยานยนต์ในตอนแรกและหลังจากนั้นประมาณหกเดือนหรือประมาณนั้น พวกมันจะราบเรียบหรือเริ่มถดถอย” ดร. ชูลทซ์ “พวกเขาอาจไม่สนใจที่จะวางน้ำหนักบนขาของพวกเขาหรืออาจหยุดพยายามดึงตัวเองขึ้น มันแตกต่างจาก SMA Type 1 ที่ทารกอาจมีกล้ามเนื้อต่ำหรือมีปัญหาในการหายใจตั้งแต่เนิ่นๆ”

วันรุ่งขึ้นหลังจากการเยี่ยมเยียน แต่เนิ่นๆ โจและแอนนี่พาควินน์กลับไปพบกุมารแพทย์ ซึ่งขอใบอนุญาตทำประกันสำหรับการทดสอบทางพันธุกรรมที่สามารถระบุได้ว่าควินน์มีอาการ SMA หรือไม่ เขายังตกลงที่จะช่วยให้เธอเข้าไปพบนักประสาทวิทยาเด็กเพื่อช่วยในขั้นตอนต่อไป

แต่จากการค้นคว้าของเขา โจสามารถได้ยินเสียงนาฬิกาบอกเวลา จากการศึกษาทุกสัปดาห์ที่ผ่านไป ทารกที่มี SMA จะสูญเสียเซลล์ประสาทสั่งการที่พวกเขาไม่สามารถกลับมาได้ การรักษาโดยเร็วที่สุดเป็นสิ่งสำคัญ

ดร. ชูลทซ์อธิบาย "ยิ่งเร็วเท่าไรก็ยิ่งดีในการวินิจฉัยและรักษา SMA “การวินิจฉัย SMA ก่อนหน้านี้ ยิ่งผู้ป่วยสามารถเริ่มการรักษาได้เร็วและหยุดการลุกลามของโรค เพื่อไม่ให้เซลล์ประสาทสั่งการสูญเสียไปมากขึ้น ฉันได้ทำงานกับผู้ป่วย SMA มาหลายปีแล้ว และความล่าช้าในการวินิจฉัยอาจส่งผลต่อผลลัพธ์ด้านสุขภาพของผู้ป่วยเหล่านี้”

สุดท้าย สมหวัง

หากเหตุการณ์ไม่คาดฝัน ก็ได้รับข่าวจากกุมารแพทย์ของ Quinn ในวันรุ่งขึ้นว่าบริษัทประกันภัยได้อนุมัติการทดสอบทางพันธุกรรมแล้ว

ผลลัพธ์ยืนยันสิ่งที่แอนนี่และโจรู้อยู่แล้วในใจ: ควินน์มี SMA Type 2 “จากนั้นก็มีความเร็ววาร์ป” โจกล่าว พวกเขาเชื่อมโยงกับผู้เชี่ยวชาญด้านประสาทและกล้ามเนื้อที่โรงพยาบาลในนิวเม็กซิโกซึ่งกล่าวถึงทางเลือกในการรักษาที่มีอยู่และ ช่วยให้ครอบครัวเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Zolgensma® (onasemgene abeparvovec-xioi) ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่ใช้เพื่อหยุดการลุกลามของ สมอ.

“Zolgensma เป็นวิธีการรักษาเดียวที่จัดการกับสาเหตุทางพันธุกรรมของ SMA โดยการแทนที่สิ่งที่ขาดหายไปหรือไม่ทำงาน SMN1 ยีน” ดร.ชูลทซ์อธิบาย “มันมาแทนที่สิ่งที่ขาดหายไปหรือไม่ทำงาน SMN1 ยีนที่มีสำเนาทำงานและช่วยให้ร่างกายผลิตโปรตีนที่จำเป็นซึ่งเซลล์ประสาทสั่งการต้องการ”

ได้รับการอนุมัติโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนพฤษภาคม 2019 Zolgensma ซึ่งเป็นการรักษาแบบครั้งเดียวเป็นการบำบัดด้วยยีนเพียงวิธีเดียวที่มีในการรักษาโรค ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับเด็กอายุต่ำกว่าสองขวบ หมายความว่าถ้าโจและแอนนี่รอนานกว่านี้ ควินน์จะไม่เข้ารับการรักษาอีกต่อไป “เรารู้สึกว่าโซลเกนส์มาเป็นความหวังที่ดีที่สุดของเราสำหรับควินน์” แอนนี่กล่าว ครอบครัวและแพทย์ต้องพิจารณาทั้งประโยชน์ที่เป็นไปได้และความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นของการรักษาแต่ละครั้งเมื่อตัดสินใจในการรักษา

Zolgensma มีความเสี่ยงที่จะเกิดการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรง และในการทดลองทางคลินิก ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคือเอนไซม์ตับสูงและการอาเจียน โปรดดูข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญเพิ่มเติมด้านล่างและแนบข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม

วันก่อนวันขอบคุณพระเจ้าในเดือนพฤศจิกายนปี 2019 เมื่ออายุประมาณ 14 เดือน Quinn ได้รับการฉีดยาเป็นเวลาหนึ่งชั่วโมง ก่อนและหลังการให้ยาโซลเกนส์มา เธอได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปาก เด็กทุกคนที่รักษาด้วยโซลเกนส์มาต้องได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปากตั้งแต่วันก่อน การให้ยา และหลังจากนั้นประมาณ 2 เดือนหรือนานกว่านั้น ขึ้นอยู่กับการตรวจการทำงานของตับ และห้องปฏิบัติการ นอกจากนี้ จำเป็นต้องมีการทดสอบพื้นฐานและติดตามผลเป็นเวลาอย่างน้อย 3 เดือนหลังการให้ยา

“มันเป็นวันที่เหนือจริง” โจกล่าว “หลังจากการสะสมทั้งหมดนี้ เธอนั่งอยู่บนเตียงในโรงพยาบาลโดยฉีด IV ที่แขนแต่ละข้างและท่อเล็กๆ นี้ ใช้เวลาเพียงหนึ่งชั่วโมง แพทย์และเภสัชกรอยู่ที่นั่นและทุกคนต่างก็มีรอยยิ้มกว้างบนใบหน้าของพวกเขา ฉันเห็น Quinn มองกลับมาที่เราเช่น 'เกิดอะไรขึ้น!'”

หลังจากการรักษาโซลเกนส์มา แอนนี่และโจก็อดทนรอดูว่าการรักษาจะได้ผลหรือไม่ วันหนึ่ง แอนนี่วางควินน์ให้อยู่ในท่าคลานบนพื้น และเป็นครั้งแรกในชีวิตของเธอที่ Quinn จัดการทุกอย่างด้วยตัวเธอเอง เธอยังเงยหน้าขึ้น มันเป็นสัญญาณ” โจกล่าว มีแสงสว่างที่ปลายอุโมงค์ ในการทดลองทางคลินิก พบว่าการทำงานของมอเตอร์ดีขึ้นตั้งแต่หนึ่งเดือนหลังการให้ยา

ก้าวไปข้างหน้า

ในช่วง 16 เดือนนับตั้งแต่เธอได้รับ Zolgensma Quinn มีความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในการได้รับทักษะยนต์ใหม่ๆ เช่นเดียวกับเด็กคนอื่นๆ ที่รักษาด้วย Zolgensma Quinn กลับมาตรวจเลือดทุกสัปดาห์ สองสัปดาห์ และทุกเดือนในช่วงหลายเดือนแรกหลังการรักษา การทดสอบเหล่านั้นอยู่เบื้องหลังแล้ว และวิถีก็ขึ้นและลง

“ฉันสงสัยว่าบางครั้ง โรงเรียนจะเป็นอย่างไรสำหรับเธอ มิตรภาพจะเป็นอย่างไรสำหรับเธอ?แอนนี่กล่าว “ฉันมีอาการตื่นตระหนกเล็กน้อยที่นี่และที่นั่น แค่สงสัยว่าชีวิตของเธอจะแตกต่างจากพี่น้องของเธออย่างไร แต่เธอเป็นเด็กวัยหัดเดินที่ยืดหยุ่นและมีความสุขอย่างไม่น่าเชื่อ มันจะไม่เป็นไร”

หนึ่งปีครึ่งหลังจากการเดินทางของพวกเขาเริ่มต้นขึ้น แอนนี่และโจก็กลับบ้านพร้อมกับลูกๆ ท่ามกลางเกมหลังเลิกเรียนและการสร้างการผจญภัย จากอีกห้องหนึ่ง Quinn ซึ่งตอนนี้อายุ 2 ขวบครึ่ง ส่งเสียงร้องที่จะทำให้เรดาร์ของผู้ปกครองส่วนใหญ่ตื่นตัวในระดับสูง โจแค่หัวเราะ “ดูสิว่าเธอสามารถตะโกนได้ดีแค่ไหน?” เขาพูดว่า. “ฉันพูดแบบนั้นล้อเล่น แต่ฉันพูดจริงนะ มันเป็นเครื่องเตือนใจว่าเธอมาไกลแค่ไหนแล้ว เพราะเธอไม่เคยมีกำลังที่จะดังขนาดนั้นมาก่อน เธอสามารถกรีดร้องด้วยสิ่งที่ดีที่สุดในตอนนี้”

โจและแอนนี่ได้แบ่งปันการเดินทางร่วมกัน หวังว่าผู้ปกครองทุกคนจะได้เรียนรู้ที่จะสนับสนุนบุตรหลานของตน “สิ่งแรกที่เราเรียนรู้จากประสบการณ์ของเรา และสิ่งนี้สำคัญมากสำหรับฉัน คือไม่เคยสงสัยสัญชาตญาณความเป็นพ่อแม่ของคุณเลย” โจกล่าว “ถ้ามันอยู่ในอุทรของคุณ อย่าหยุดค้นหาคำตอบ”

ควินน์กำลังคลานด้วยตัวเอง เธอสามารถยืนหยัดได้ และด้วยการดูแลอย่างระมัดระวังของแอนนี่ ขยับขาของเธอไปข้างหน้าในทิศทางที่ถูกต้อง ด้วยความช่วยเหลือของเหล็กพยุงขา เธอสามารถยืนบนขาตั้งและสีได้ ซึ่งเป็นหนึ่งในกิจกรรมโปรดของเธอ เธอมีครัวเด็กเล่นในสนามหลังบ้านที่ให้ความบันเทิงหลายชั่วโมงและความหลงใหลใน Play-Doh และ Calico Critters Quinn เป็นเด็กวัยเตาะแตะที่มีความสุข เรียนรู้ที่จะดูแลตัวเองด้วยพี่น้องสามคนที่อึกทึก

“เธอชอบเต้น” แอนนี่กล่าว “เธอจะนอนหงายเตะขาแล้วพูดว่า 'ฉันเป็นนักบัลเล่ต์' เราหวังว่าวันหนึ่งเธอจะไปถึงที่นั่น”

ผลลัพธ์และผลลัพธ์แตกต่างกันไปในเด็กตามปัจจัยหลายประการ รวมถึงความเจริญของอาการ SMA ก่อนได้รับการรักษา

ข้อบ่งชี้และข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญสำหรับZOLGENSMA® (onasemmogene abeparvovec-xioi)

ZOLGENSMA คืออะไร?

ZOLGENSMA เป็นการบำบัดด้วยยีนตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้ในการรักษาเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีที่มีอาการกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) ZOLGENSMA ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดเพียงครั้งเดียว ZOLGENSMA ไม่ได้รับการประเมินในผู้ป่วยที่มี SMA ขั้นสูง

ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ฉันควรรู้เกี่ยวกับ ZOLGENSMA คืออะไร?

• ZOLGENSMA อาจทำให้เกิดอาการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงได้ เอนไซม์ตับอาจสูงขึ้นและอาจสะท้อนถึงการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงในเด็กที่ได้รับ ZOLGENSMA
• ผู้ป่วยจะได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปากก่อนและหลังการให้ยา ZOLGENSMA และจะได้รับการตรวจเลือดเป็นประจำเพื่อติดตามการทำงานของตับ
• ติดต่อแพทย์ของผู้ป่วยทันทีหากผิวหนังและ/หรือตาขาวของผู้ป่วยมีสีเหลือง หรือหากผู้ป่วยไม่ได้รับยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หรืออาเจียนออกมา

ฉันควรระวังอะไรก่อนและหลังการให้ยา ZOLGENSMA

• การติดเชื้อไวรัสทางเดินหายใจก่อนหรือหลังการให้ยา ZOLGENSMA อาจทำให้เกิดโรคแทรกซ้อนที่ร้ายแรงกว่าได้ ติดต่อแพทย์ของผู้ป่วยทันที หากคุณพบสัญญาณของการติดเชื้อไวรัสทางเดินหายใจ เช่น ไอ หายใจมีเสียงหวีด จาม น้ำมูกไหล เจ็บคอ หรือมีไข้
• จำนวนเกล็ดเลือดที่ลดลงอาจเกิดขึ้นหลังการให้ยา ZOLGENSMA ไปพบแพทย์ทันทีหากผู้ป่วยมีเลือดออกหรือช้ำโดยไม่คาดคิด
• มีรายงานการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน (TMA) ประมาณหนึ่งสัปดาห์หลังจากได้รับยา ZOLGENSMA ผู้ดูแลควรไปพบแพทย์ทันทีหากผู้ป่วยพบสัญญาณหรืออาการของ TMA เช่น ฟกช้ำหรือเลือดออกโดยไม่คาดคิด อาการชัก หรือปริมาณปัสสาวะลดลง

ฉันต้องรู้อะไรบ้างเกี่ยวกับการฉีดวัคซีนและ ZOLGENSMA

• พูดคุยกับแพทย์ของผู้ป่วยเพื่อตัดสินใจว่าจำเป็นต้องปรับตารางการฉีดวัคซีนเพื่อรองรับการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์หรือไม่
• แนะนำให้ป้องกันไวรัส syncytial ทางเดินหายใจ (RSV)

ฉันต้องใช้ความระมัดระวังกับของเสียในร่างกายของผู้ป่วยหรือไม่?

อาจพบ ZOLGENSMA จำนวนเล็กน้อยในอุจจาระของผู้ป่วยชั่วคราว ใช้สุขอนามัยของมือที่ดีเมื่อสัมผัสโดยตรงกับของเสียในร่างกายเป็นเวลา 1 เดือนหลังจากแช่ ZOLGENSMA ผ้าอ้อมแบบใช้แล้วทิ้งควรปิดผนึกในถุงขยะแบบใช้แล้วทิ้งและทิ้งร่วมกับถังขยะทั่วไป

ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้หรือมีแนวโน้มของ ZOLGENSMA คืออะไร?

ผลข้างเคียงส่วนใหญ่ที่เกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย ZOLGENSMA คือเอนไซม์ตับสูงและการอาเจียน

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่ให้ไว้ที่นี่ไม่ครอบคลุม พูดคุยกับแพทย์ของผู้ป่วยเกี่ยวกับผลข้างเคียงที่รบกวนผู้ป่วยหรือไม่หายไป

คุณควรรายงานผลข้างเคียงที่น่าสงสัยโดยติดต่อ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatchหรือ Novartis Gene Therapies ที่ 833-828-3947

โปรดดูที่ ข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม.

© 2021 โนวาร์ทิส ยีน เทอราพีส์, Inc. สงวนลิขสิทธิ์.

US-ZOL-21-0210 06/2021