Tutkijat käyttävät CRISPR: ää muokatakseen sairauksia aiheuttavia geenejä alkioissa

Portland Oregonissa työskentelevä tutkijaryhmä on luonut ensimmäiset geneettisesti muunnetut ihmisalkiot Yhdysvalloissa käyttämällä CRISPR-tekniikkaa, joka on pelin muuttava geeninmuokkaustekniikka. Vaikka tarkat havainnot ovat edelleen piilossa ja odottavat julkaisua, tulokset kerrotaan viittaavat siihen, että on mahdollista korjata vialliset geenit, jotka aiheuttavat perinnöllisiä sairauksia ennen vauvoja ovat syntyneet.

"Sikäli kuin tiedän, tämä on ensimmäinen Yhdysvalloissa raportoitu tutkimus", kertoi projektissa mukana ollut Jun Wu, Salk Instituten yhteistyökumppani La Jollassa, Kaliforniassa. MIT Technology Review.

Oregonin terveys- ja tiedeyliopiston Shoukhrat Mitalipovin johtama tutkimus käsitti suuren yksisoluisen alkion DNA: n muuttamisen CRISPR: llä. MIT raportoitu ensimmäisenä. Mitalipov ja hänen tiiminsä loivat alkiot siittiöillä, jotka olivat luovuttaneet miehiltä, ​​joilla oli spesifinen geneettinen mutaatio, jonka he aikoivat korjata CRISPR: llä. Useita CRISPRopinnot on suoritettu Kiinassa, mutta osoitti, että tekniikka tuotti useita muokkausvirheitä ja että toivottuja muutoksia ei tapahtunut kaikissa alkioissa – tätä vaikutusta kutsutaan mosaiikkisuudeksi.

CRISPR

Videon still näyttää geeninmuokkauskemikaaleja injektoituvan ihmisen munasoluun hedelmöityshetkellä. Tutkijat käyttivät tekniikkaa korjatakseen isän siittiöissä olevia DNA-virheitä. (OSHU)

Tällä kertaa Mitalipovin tulokset väittävät tuottavan huomattavasti vähemmän "off-target" -efektejä tai muokkausvirheitä, ja välttyivät aiemmalta mosaiikkittomalta. Tämä on merkittävää, koska teoriassa nuo vauvat voivat siirtää tuntemattomia geneettisiä virheitä heille jälkeläisiä, joilla voi olla tuntemattomia seurauksia geenipoolille – kiistanalainen prosessi tunnetaan ituradana editointi. Tällaiset edistysaskeleet voivat tukahduttaa tämän eettisen huolen.

Vaikka CRISPR-tekniikka löydettiin viisi vuotta sitten, se tapahtui vasta aiemmin tänä vuonna Yhdysvaltain kansallinen tiedeakatemia salli tämän, ja National Institutes of Health (NIH) hyväksyi ensimmäisen kokeen juuri viime vuonna. Joten todennäköisesti on löydettävä ja harkittava paljon enemmän tietoa, mutta se voi antaa vanhemmille, jotka ovat huolissaan vakavien geneettisten sairauksien siirtymisestä, toisen vaihtoehdon jonain päivänä.

"Tämä on sellainen tutkimus, joka on välttämätöntä, jos haluamme tietää, voidaanko korjauksia tehdä turvallisesti ja tarkasti", oikeustieteilijä ja bioetiikka R. Alta Charo Wisconsinin yliopistosta Madisonista, joka ei ollut mukana tutkimuksessa, kertoi STAT. "Vaikka yleisöllä on aikaa päättää, haluavatko he päästä eroon näiden tutkimusten sääntelyesteistä, en pidä niitä luonnostaan ​​epäeettisinä."

Kuinka monella vanhemmalla on harvinaisia ​​geneettisiä sairauksia?

Kuinka monella vanhemmalla on harvinaisia ​​geneettisiä sairauksia?Lisääntymistekniikat

Yhdellä viidestä terveestä aikuisesta on vähintään yksi geneettinen muunnelma, jonka ennustetaan aiheuttavan harvinaista geneettisiä sairauksiauuden tutkimuksen mukaan koko genomin sekvensointia (W...

Lue lisää