Bilim adamları başarıyla kullandı gen tedavisi Nadir bir genetik hastalığın cildinin yüzde 80'ini yok etmesinin ardından 9 yaşındaki Suriyeli bir çocuğun hayatını kurtarmak için. Çocuk, cildin kabarmasına ve yırtılmasına neden olan bir hastalık olan birleşme epidermoliz büllozasından muzdariptir. Yerel doktorlar durumu dayanılmaz hale gelene kadar morfinle (ağrı için) yönettiler ve ardından çocuğu Almanya'daki bir yanık ünitesine transfer ettiler. Yayınlanan yeni bir vaka çalışması olarak Doğa betimler, başaracağını düşünmediler.
Çocuğu tedavi eden bir çocuk doktoru olan Tobias Rothoeft, “Bu çocuğu hayatta tutmakta çok zorlandık” dedi. New York Times. Rothoeft, çocuğun babasından antibiyotik, bandaj ve hatta deri nakli denedi, ancak hiçbir şey yardımcı olmadı. Dr. Rothoeft, "İki ay sonra, bu çocuk için hiçbir şey yapamayacağımıza ve onun öleceğine emindik" dedi. Ancak çocuğun ebeveynleri doktorlara devam etmeleri için yalvardı.
Junctional epidermolizis bülloza, epidermolizis büllozanın önemli bir tipidir, genetik bir bağ dokusu hastalığıdır.
Fikirleri olmayan ancak yardım etmeye kararlı olan Rothoeft ve ekibi, yenileyici tıp uzmanlarından oluşan bir ekibe ulaştı. Modena, İtalya, küçük cilt lekelerini son teknoloji genlerle tedavi etmede bir miktar başarı bildiren Michele De Luca tarafından yönetildi. terapi. De Luca çocuğa yardım etmeyi kabul etti ve derisinin yaklaşık bir inç karesini bir greft için genetik olarak mühendislik yapmak için şablon olarak kullandı. Yenileyici uzmanlar Rothoeft, "bu çocuğu iyileştirmek için bize yeterli deri verebileceklerine söz verdiler, daha sonra denedik ve sonunda başarılı olduk" dedi.
Çocuğun derisinin yüzde 80'ini değiştirdiler. Şimdiye kadar, o iyi gidiyor.
Bu gen tedavisi yönteminin şu anda klinik deneylerde test edildiğini ve tehlikeli yan etkileri olabileceğini belirtmek önemlidir. Almanya'daki Erlangen Üniversite Hastanesi'nden Holm Schneider (davaya dahil olmayan) Çalışma), ciddi şekilde hasta olan hastaların cilt nakline karşı olumsuz bir reaksiyon gösterebileceği konusunda uyarır. gen eklendi. Schneider, "Bağışıklık sistemi bu yeni geni, saldırıya uğrayacak ve yok edilecek yabancı bir şey olarak tanıyabilir" dedi. ABC Haberleri.
Yine de seçenekleri olmayan 9 yaşındaki bu çocuk ve ailesi için test edilmemiş gen tedavisi mevcut en iyi seçenekti. De Luca, "Bu çocuk ölüyor diye dramatik bir şey yapmak zorunda kaldık" dedi. ABC Haberleri. "Ebeveynler çok minnettar ve hayatlarının tamamen değiştiğini söylüyorlar."
