Era che medicinale hai appena fatto testare il tuo bambino sui bambini? Questa è una domanda che pochi genitori si pongono, ma probabilmente dovrebbero. Un nuovo ampio studio ha scoperto che i medici prescrivono sempre più farmaci "off-label" ai bambini, farmaci che la FDA non ha approvato per i bambini o non ha approvato per la condizione specifica che è trattato. Un enorme visita su cinque da un pediatra ha portato alla prescrizione di un farmaco off-label. Ciò significa che se il tuo bambino ha bisogno di medicine - da antibiotici agli antistaminici: c'è una probabilità superiore al 20% che fosse un farmaco pensato e testato sugli adulti.
Perché questo potrebbe essere un problema? Perché i bambini non sono solo piccoli adulti. Pesano molto meno, sì, ma anche il loro corpo e il loro cervello sono diversi, il che significa che metabolizzano i farmaci in modo diverso e potrebbero avere effetti collaterali diversi. Questi fattori potrebbero non avere importanza: indipendentemente dalle differenze fisiologiche, un farmaco può essere altrettanto efficace per un bambino quanto un adulto, ma a meno che un farmaco non venga sottoposto a una sperimentazione clinica specifica su bambini, non possiamo saperlo con certezza.
Per essere chiari, l'ordinazione di farmaci off-label è perfettamente legale e i medici lo fanno da decenni. In alcuni casi, soprattutto di fronte a condizioni mediche gravi o potenzialmente letali, un farmaco off-label può essere l'opzione migliore o l'unica. Tuttavia, questa pratica comporta sempre un certo grado di rischio e molti genitori non hanno nemmeno idea che stia accadendo, per non parlare del fatto che sia in aumento.
41 milioni di prescrizioni off-label ogni anno
Per il nuovo studio pubblicato sulla rivista dell'American Academy of Pediatrics Pediatria, i ricercatori hanno analizzato oltre 1,7 miliardi di visite ambulatoriali pediatriche in un periodo di dieci anni. Hanno scoperto che quasi una visita su cinque ha portato a dare ai bambini uno o più farmaci off-label. E tra le visite con almeno un farmaco ordinato, i tassi di ordinazione off-label sono aumentati dal 42% nel 2006 al 47% nel 2015. Pertanto, allo stato attuale, ogni anno vengono ordinati oltre 41 milioni di farmaci off-label per i bambini.
Un grande motivo per cui questo è così diffuso è che non ci sono abbastanza farmaci che sono stati rigorosamente testati sui bambini, un requisito per l'approvazione della FDA. “Tradizionalmente, i bambini sono stati esclusi dalla maggior parte degli studi clinici sulla premessa che sono una popolazione vulnerabile che ha bisogno di protezione dai rischi", afferma il dott. Daniel Horton, autore senior dello studio e assistente professore di reumatologia pediatrica presso Rutgers Robert Wood Johnson Medical Scuola. "L'ironia è che escludere i bambini li ha resi ancora più vulnerabili all'uso di farmaci non testati".
Detto questo, Horton insiste sul fatto che la mancanza di approvazione della FDA non significa sempre che un farmaco non sia stato sottoposto a nessuna ricerca sui bambini o che i medici stiano prendendo un colpo totale al buio. "Molti farmaci somministrati off-label ai bambini sono infatti supportati da alcune prove scientifiche o dall'esperienza clinica collettiva nel trattamento dei bambini con questi farmaci - o entrambi", spiega. “Il loro uso è spesso dovuto alla mancanza di opzioni approvate disponibili o al fatto che le alternative approvate non hanno funzionato. Ad essere onesti, a volte l'unico modo in cui i bambini possono essere curati per le condizioni è usare uno di questi farmaci off-label”.
Come reumatologo pediatrico, Horton vede molti bambini con malattie che si adattano a questo profilo. "Di solito prescrivo ai bambini farmaci off-label quando penso che i benefici dovrebbero superare i rischi", dice. "Inoltre, sono padre di due bambini piccoli e se avessero bisogno di cure per qualcosa senza opzioni approvate, vorrei sicuramente che venissero trattati con qualsiasi cosa si pensi che funzioni".
I rischi delle prescrizioni off-label
In molti scenari off-label, non ci sono prove sufficienti che un farmaco funzioni e ci sono molti suggerimenti che possono causare problemi ai bambini. "Ad esempio, i farmaci che trattano il dolore diffuso come la fibromialgia hanno dimostrato di non essere altrettanto efficaci negli adolescenti e nei bambini", afferma Horton. "E poiché questi farmaci hanno molti effetti collaterali noti, in assenza di benefici noti, quasi sempre non valgono il rischio per i bambini".
Un altro esempio sono i farmaci acido-soppressori, usati per trattare il reflusso gastrico. "Abbiamo scoperto che i bambini con reflusso gastroesofageo sono comunemente trattati off-label con bloccanti dell'acido, ma la maggior parte degli studi ha dimostrato che questi farmaci non funzionano bene per loro", afferma Horton. “Sebbene i farmaci acido-soppressori possano essere generalmente sicuri, la letteratura recente suggerisce che potrebbero comportare danni per i bambini, come più fratture o sviluppo di malattie allergiche”. Data la mancanza di un chiaro beneficio oltre agli aspetti negativi documentati, somministrare bloccanti dell'acido ai bambini sembra inutilmente rischioso.
Lo studio ha anche riscontrato un aumento dell'uso off-label di antidepressivi. In questo caso, Horton afferma che si stanno verificando entrambi gli scenari: i bambini con depressione vengono trattati con antidepressivi approvati per gli adulti ma non per i bambini, e i bambini che lo fanno non soffre di depressione, ma invece soffre di ADHD o disturbo ossessivo-compulsivo, viene trattato con antidepressivi. Quest'ultima circostanza è un doppio smacco perché non solo questi sono i farmaci sbagliati, ma non sono stati approvati per la loro età o la loro condizione.
"Gli antidepressivi comportano molti effetti collaterali, tra cui le rare ma gravi idee suicide e la tendenza al suicidio, in particolare nei giovani", afferma Horton. "Pertanto, è importante generare prove migliori su questi farmaci per i bambini".
Cosa possono fare i genitori sui farmaci off-label
Allo stato attuale, i genitori non sono informati delle prove o della mancanza di prove ogni volta che ai loro figli viene prescritto un medicinale off-label. Ecco perché spetta ai genitori chiedere. Questo è un farmaco off-label? C'è un'alternativa? E quali sono i rischi? Una volta che hai tutte le informazioni, puoi valutare se i rischi e i benefici e avere una discussione seria con il tuo pediatra.
"La gravità e la gravità della condizione influenzano il modo in cui pensiamo ai rischi e ai benefici dei farmaci", afferma Horton. "Quando la vita o la qualità della vita di un bambino è minacciata, i genitori sono generalmente più disposti a tollerare maggiori possibilità". Nel caso delle allergie, ad esempio, alcuni bambini potrebbero non esserne affatto infastiditi, quindi il rischio di farmaci off-label potrebbe sembrare troppo grande per questo famiglia. Per altri, le allergie hanno un enorme impatto sulla vita di un bambino, rendendola molto peggiore e persino ritardandone lo sviluppo. I genitori di questo bambino probabilmente coglierebbero l'occasione e ci proverebbero, con un attento monitoraggio. Si scopre che un po' di supervisione dei genitori è proprio quello che ha ordinato il dottore.
