Een behandeling voor pinda's allergieën dat de eerste in zijn soort zou zijn die FDA-goedkeuring zou krijgen, nam vrijdag een enorme stap voorwaarts toen een adviescommissie met 7-2 voor de goedkeuring stemde.
Palforzia is een gestandaardiseerde, medische versie van een orale immunotherapiebehandeling. Het is ontwikkeld door Aimmune Therapeutics en is bedoeld voor gebruik door patiënten in de leeftijd van 4 tot 17 jaar.
Orale immunotherapie is in feite blootstellingstherapie. Patiënten worden gedurende enkele maanden blootgesteld aan kleine maar toenemende hoeveelheden van een allergeen en ze merken vaak dat hun reacties verbeteren. Artsen schrijven al jaren pindameel op deze manier voor.
Palforzia is anders omdat het een gestandaardiseerde versie van deze therapie is die ernaar streeft de eerste in zijn soort te zijn die door de FDA wordt goedgekeurd. De beschikbaarheid ervan zou waarschijnlijk betekenen dat steeds meer mensen met een pinda-allergie orale immunotherapie zouden proberen om hun toestand te verbeteren, maar niet te genezen.
Pinda-allergieën komen de laatste jaren vaker voor - 2,2 procent van de Amerikaanse kinderen is nu allergisch voor peulvruchten gewas, dus een product als Palforzia zou een welkome optie zijn voor kinderen die bang zijn voor onbedoelde blootstelling (en hun ouders).
Dat gezegd hebbende, is er enige controverse rond het medicijn dat nog steeds een obstakel kan vormen voor de vrijgave door de FDA.
"Ik denk uit de gegevens die we hebben gekregen dat noch de veiligheid noch de werkzaamheid zijn aangetoond", zei Dr. John Kelso, een allergiespecialist bij Scripps Clinic in San Diego, vertelde NPR.
Sommige deskundigen gaan zelfs nog verder en suggereren dat orale immunotherapie in sommige gevallen tot verhoogde allergische reacties kan leiden. Onderzoek tot nu toe toont aan dat het het risico op een anafylactische reactie kan verdrievoudigen gedurende de tijd dat een patiënt aan het opbouwen is tolerantie op weg naar de onderhoudsdosis, de uiteindelijke, stabiele dosering die nodig is om de positieve effecten van immunotherapie.
Hetzelfde panel dat Palforzia goedkeurde, stemde met 8-1 om een strategie voor risico-evaluatie en -beperking goed te keuren met maatregelen die medicijnfabrikanten zouden moeten nemen om de veiligheid van hun patiënten te waarborgen. Een van die stappen: een vereiste dat alle Palforzia-patiënten een epinefrine-auto-injector hebben - denk aan: EpiPen— bij de hand in geval van een ernstige allergische reactie.
Maar ondanks deze redenen voor voorzichtigheid, brengt de goedkeuring van het panel een mogelijke behandeling een stap dichterbij de markt en uiteindelijk de medicijnkastjes van ouders met kinderen die worstelen met een pinda allergie.
De FDA zal volgend jaar stemmen over de definitieve goedkeuring van het medicijn.
