Var det medicin testade du just ditt barn på barn? Det är en fråga som få föräldrar ställer sig, men förmodligen borde. En stor ny studie visade att läkare i allt högre grad förskriver "off-label" läkemedel till barn, mediciner att FDA antingen inte har godkänt för barn eller inte godkänt för det specifika tillståndet behandlad. En jättestor vart femte besök hos en barnläkare resulterade i att ett off-label läkemedel skrevs ut. Detta betyder att om ditt barn behövde medicin — från antibiotika till antihistaminer - det finns en bättre än 20 % chans att det var ett läkemedel avsett för och testat på vuxna.
Varför kan detta vara ett problem? För barn är inte bara små vuxna. De väger mycket mindre, ja, men deras kropps- och hjärnsmink skiljer sig också åt, vilket innebär att de metaboliserar läkemedel på olika sätt och kan uppleva olika biverkningar. Dessa faktorer kanske inte spelar någon roll - oavsett fysiologiska skillnader kan ett läkemedel vara lika effektivt för ett barn som en vuxen - men om inte en medicin genomgår en klinisk prövning av barn specifikt, kan vi inte veta det med säkerhet.
För att vara tydlig är det helt lagligt att beställa off-label läkemedel och läkare har gjort det i årtionden. I vissa fall, särskilt när man står inför allvarliga eller livshotande medicinska tillstånd, kan ett off-label läkemedel vara det bästa eller enda alternativet. Men denna praxis medför alltid en viss risk, och många föräldrar har ingen aning om att det ens händer, än mindre att det är på uppgång.
41 miljoner off-label recept varje år
För det nya studie publicerad i American Academy of Pediatrics tidskrift Pediatrik, gjorde forskare över 1,7 miljarder pediatriska kontorsbesök under en tioårsperiod. De fann att nästan ett av fem besök resulterade i att barn fick en eller flera off-label droger. Och bland besök med minst ett läkemedel beställt ökade andelen beställningar utanför etiketten från 42 procent 2006 till 47 procent 2015. Därför, som det ser ut nu, beställs mer än 41 miljoner off-label mediciner till barn varje år.
En stor anledning till att detta är så utbrett är att det helt enkelt inte finns tillräckligt med läkemedel som har testats noggrant på barn, ett krav för FDA-godkännande. "Traditionellt uteslöts barn från de flesta kliniska prövningar under förutsättningen att de är en sårbar befolkning som behöver skydd från risker”, säger Dr Daniel Horton, senior författare till studien och biträdande professor i pediatrisk reumatologi vid Rutgers Robert Wood Johnson Medical Skola. "Ironin är att uteslutande av barn har gjort dem ännu mer sårbara för användningen av oprövade läkemedel."
Som sagt, Horton insisterar på att bristen på FDA-godkännande inte alltid betyder att ett läkemedel har genomgått noll forskning på barn eller att läkarna tar ett totalt skott i mörkret. "Många läkemedel som ges off-label till barn stöds i själva verket av antingen några vetenskapliga bevis eller kollektiv klinisk erfarenhet av att behandla barn med dessa mediciner - eller båda", förklarar han. "Deras användning beror ofta på att det inte finns några godkända alternativ eller för att godkända alternativ inte fungerade. För att vara ärlig, ibland är det enda sättet barn kan bli behandlade för tillstånd att använda en av dessa mediciner som inte är märkta."
Som barnreumatolog ser Horton många barn med sjukdomar som passar denna profil. "Jag förskriver ofta barn som inte är märkta läkemedel när jag tror att fördelarna borde uppväga riskerna", säger han. "Dessutom är jag pappa till två små barn, och om de behövde behandling för något utan godkända alternativ, skulle jag verkligen vilja att de behandlas med vad som än anses fungera."
Riskerna med off-label recept
I många off-label scenarier finns det inte tillräckligt med bevis för att ett läkemedel fungerar - och det finns mycket som tyder på att de kan orsaka problem för barn. "Till exempel har mediciner som behandlar utbredd smärta som fibromyalgi visat sig inte vara lika effektiva hos tonåringar och barn," säger Horton. "Och eftersom dessa mediciner har många kända biverkningar, i avsaknad av kända fördelar, är de nästan alltid inte värda risken för barn."
Ett annat exempel är syradämpande mediciner, som används för att behandla gastrisk reflux. "Vi fann att spädbarn med gastroesofageal reflux vanligtvis behandlas off-label med syrablockerare, men de flesta studier har visat att dessa mediciner inte fungerar bra för dem", säger Horton. "Även om syradämpande läkemedel generellt sett kan vara säkra, tyder ny litteratur på att de kan orsaka skador för barn, såsom fler frakturer eller utveckling av allergiska sjukdomar." Med tanke på bristen på tydliga fördelar plus de dokumenterade nackdelarna, verkar det onödigt att ge syrablockerare till bebisar riskabel.
Studien fann också en ökning av off-label användning av antidepressiva medel. I det här fallet säger Horton att båda scenarierna händer: barn med depression behandlas med antidepressiva medel som är godkända för vuxna men inte barn, och barn som gör det inte har depression, men istället har ADHD eller tvångssyndrom, behandlas med antidepressiva medel. Den sistnämnda omständigheten är en dubbel slump eftersom dessa inte bara är fel läkemedel, de har inte heller godkänts för sin ålder eller sitt tillstånd.
"Antidepressiva medel har många biverkningar, inklusive de sällsynta men allvarliga självmordstankar och suicidalitet, särskilt hos unga människor", säger Horton. "Därför är det viktigt att vi genererar bättre bevis om dessa mediciner för barn."
Vad föräldrar kan göra om off-label droger
Som det ser ut är föräldrar inte informerade om bevisen eller bristen på bevis närhelst deras barn ordineras ett off-label medicin. Det är därför det är upp till föräldrar att fråga. Är detta off-label drog? Finns det något alternativ? Och vilka är riskerna? När du har all information kan du väga om riskerna kontra belöningar och ta en seriös diskussion med din barnläkare.
"Allvaret och svårighetsgraden av tillståndet påverkar hur vi tänker om risker och fördelar med mediciner," säger Horton. "När ett barns liv eller livskvalitet hotas, är föräldrar i allmänhet mer villiga att tolerera större chanser." I fallet av allergier, till exempel, kanske vissa barn inte störs av dem alls, så risken för off-label mediciner kan verka för stor för det familj. För andra har allergier enormt stor betydelse för ett barns liv - vilket gör det mycket värre och till och med försenar deras utveckling. Det här barnets föräldrar skulle förmodligen ta chansen och ge det ett försök, med noggrann övervakning. Det visar sig att lite av föräldrarnas tillsyn är precis vad läkaren beordrade.
